再生障碍性贫血进口原研药实现17省市医保报销

自2017年9月1日起，治疗再生障碍性贫血（后简称“再障”）的进口原研药——兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白，已在河北、山东、新疆、浙江、河南、重庆、湖北、安徽、江苏、陕西等17省、直辖市和自治区实现省级医保费用报销，并有望在未来几个月内实现全国范围内省级医保费用报销。

“看到这个好消息，我#$时间转发在病友微信群中。对我们这样的家庭来说，这个药的医保来得太及时了。”河北15岁再障患儿元元的家长李元军（化名）激动地说。

李元军算了一笔账：一个重型再障患者总治疗费用约为25-30万，其中免疫抑制药物的治疗费用约为10万。进入医保后，使用免疫抑制药物的再障患者有望节省约30%的治疗费用。

“再生障碍性贫血”重创患者家庭

去年底，元元因为持续低烧、贫血被送进医院，诊断书上“再生障碍性贫血”7个字刺痛了李元军夫妇的心。这是一种骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，以贫血、出血和感染为主要表现，且多发于儿童、青少年和老年人。

据统计，中国再障（AA）患者发病率为0.74/10万人，相当于每年有一万名左右的新发再障患者；其中重度再障（SAA）患者每年新发约2000人。虽然再障并非恶性疾病，但是重度再障却是致死性的。“医生说，如不及时获得规范化治疗，可能会诱发大出血或因为严重感染威胁生命安全。”李元军告诉记者。

关于再障的治疗，根据中国再生障碍性贫血委员会2017年更新的《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》，推荐将造血干细胞移植和免疫抑制疗法作为重型再生障碍性贫血（SAA）的标准治疗。而免疫治疗更被推荐为无合适造血干细胞供者的年轻重型患者或年龄较大患者的首选治疗方案。研究表明，抗胸腺细胞球蛋白和环孢素联合的标准治疗方案可实现高达80-90%的5年生存率。

经与医生商议后，计划给元元使用一种进口兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白，按照患者体重用药，进医保前元元的治疗费用预估为9-10万元。李元军告诉记者，他们一家上有老、下有小，对工薪家庭来说，的确是一个很大的负担，“我们曾经考虑卖掉房子来救孩子。”

天津医科大学总医院血液科主任邵宗鸿教授表示：“再生障碍性贫血并非绝症，如果患者不因为沉重的治疗负担拖延或放弃治疗，而在发病后及时采用抗胸腺细胞球蛋白和环孢素联合的标准治疗方案，可提高治疗的有效率，帮助患者尽快恢复，尽早回归正常生活。”

逐层推进，为再障患者减负、实现规范治疗

好消息是，从9月1日起，包括兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白在内的进口原研药在多个省市实现医保报销，为像元元这样的患者带来了接受规范治疗的希望。李元军夫妇俩看着元元逐渐恢复红润的小脸，终于展开了紧锁的眉头。

邵宗鸿教授也对此深感欣慰：“这对于广大再障患者是一大福音。用药负担的减轻，不仅会促使患者及时接受规范的药物治疗，更可以让更多治疗中的患者遵循指南完成规范化治疗，获得更佳治疗效果。”

事实上，进口兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白进入医保是多年来、多方参与协作，对再障患者付诸关注和关爱的结果。2012年，首个“中国再生障碍性贫血登记研究”项目启动；中国红十字基金会也在同年启动专项基金，为14周岁以下的重型再障、家庭贫困的儿童提供支持。2017年2月，兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白进入国家医保目录，为全国再障患者带来希望；7个月后，17个省市省级医保支付的落地执行，切实的为各地再障患者减轻治疗经济负担。

“治疗再障疾病的免疫抑制剂药物在进入国家医保后，迅速被多个省市纳入省级医保，不仅代表各地对于再障这类特殊重大疾病的重视；更代表了行业对于免疫抑制疗法的广泛认可和信心。让患者及时用上高效、安全的治疗药物，不仅是医务工作者的期许，也是各地医保工作者的夙愿。”邵宗鸿教授表示：“希望这一举措能够帮助更多的再障患者获得规范化治疗、回归健康生活状态，创造更大社会价值。”

据悉，除了治疗再障疾病外，兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白作为免疫抑制类药物，进入了多个省市医保目录并实现医保报销，同时惠及需要进行实体器官移植的患者和需要治疗急性排斥反应的患者，并减轻了其治疗负担。