中国接受吡仑帕奈用于癫痫部分性发作辅助治疗的新药申请

2018年10月18日家庭医生在线

卫材株式会社（总部位于日本东京，现任社长为内藤晴夫，以下简称“卫材”）宣布，中国国家药品监督管理局已接受卫材中国提交的将抗癫痫药物吡仑帕奈（通用名，商品名：Fycompa）用于辅助治疗12岁及以上癫痫患者的部分性发作的新药申请，并进行审评。这是卫材第一次在中国提交吡仑帕奈的新药申请。

吡仑帕奈用于治疗癫痫部分性发作的新药申请基于三项主要在欧洲和美国开展的III期临床研究，以及一项主要在亚洲国家（包括中国和日本）开展的III期临床研究（335研究）的结果。

中国大约有900万癫痫患者，其中约60%为部分性发作，而部分性发作患者中又有40%需要辅助治疗。大约30%的癫痫患者使用现有的抗癫痫药物不能控制病情[1]。癫痫是一种医疗需求严重未被满足的疾病[2]。

吡仑帕奈是由卫材筑波研究所研发的一种首创抗癫痫药物，每日口服一次。该药是一种高选择性、非竞争性的AMPA型受体拮抗剂，可通过靶向抑制突触后膜AMPA受体的谷氨酸活性，减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。

吡仑帕奈已在全球超过55个国家获得批准，用于辅助治疗12岁及以上癫痫患者的癫痫部分性发作（伴或不伴继发性全面性癫痫发作）。另外，吡仑帕奈已在全球50多个国家获得批准，用于辅助治疗12岁及以上的癫痫患者的原发性全面性强直阵挛发作。在美国，吡仑帕奈已获准用于4岁及以上患者的癫痫部分性发作（伴或不伴继发性全面性癫痫发作）的单药及辅助治疗。

卫材将包括癫痫在内的神经科学视为重点治疗领域，并竭尽全力将吡仑帕奈尽快带给中国患者。为遵循使众多癫痫患者摆脱癫痫发作的烦恼这一使命，卫材致力于满足癫痫患者及其家人的多样化需求，并提高他们的福祉。

编者按：

1、关于吡仑帕奈（通用名：Perampanel，商品名：Fycompa）

吡仑帕奈是由卫材独家研发的一种首创抗癫痫药物。癫痫发作是由神经递质谷氨酸介导的。该药是一种高选择性、非竞争性的AMPA型受体拮抗剂，可通过靶向抑制突触后膜AMPA受体的谷氨酸活性，减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。吡仑帕奈片剂装已上市销售，每日一次，睡前口服。此外，该药的口服悬浮制剂已被批准在美国上市销售。

目前，吡仑帕奈已在欧洲和亚洲超过55个国家和地区（包括美国和日本）获得批准，用于辅助治疗12岁及以上癫痫患者的部分性发作（伴或不伴继发性全面性癫痫发作）。卫材也在中国提交了将该药用于治疗癫痫部分性发作的新药申请。另外，吡仑帕奈已在欧洲和亚洲的50多个国家（包括美国、日本、欧洲和亚洲）获得批准，用于辅助治疗12岁及以上癫痫患者的原发性全面性强直阵挛发作。在美国，吡仑帕奈已获准用于4岁及以上患者的癫痫部分性发作（伴或不伴继发性全面性癫痫发作）的单药及辅助治疗。

此外，卫材正在全球范围内进行一项III期临床研究（338研究），意在将该药用于治疗与Lennox-Gastaut综合征相关的癫痫发作。卫材正在日本和欧洲进行一项针对儿童癫痫患者的III期研究（311研究）。此外，日本正在开展一项吡仑帕奈单药治疗12岁及以上未经治疗的癫痫部分性发作的III期研究（342研究）。

2、关于335研究（该新药申请的试验基础）[3]

研究题目：一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组研究，旨在评价吡仑帕奈用于辅助治疗难以治愈的癫痫部分性发作的安全性和有效性

研究人群：710例年龄为12岁及以上且确诊为癫痫部分性发作的患者，伴或不伴继发性全面性癫痫发作，接受过一至三种抗癫痫药物治疗

治疗方法：吡仑帕奈口服片，剂量为4毫克/天，8毫克/天和12毫克/天，每日一次，睡前服用

与吡仑帕奈相对应的安慰剂口服片，每日一次，睡前服用

治疗持续时间：随机分组前阶段：6周

随机分组阶段（治疗阶段）：19周

（滴定期6周；维持期13周）

延长期：超过10周

研究地点：日本、中国大陆、韩国、澳大利亚、泰国、马来西亚、中国台湾

主要终点：与基线相比，治疗期间每28天发作频率的百分比变化

结果：安慰剂组的发作频率百分比变化为-10.8%，而吡仑帕奈（4毫克，8毫克，12毫克）组分别为-17.3%，-29.0%和-38.0%。吡仑帕奈8mg和12mg组与对照组相比有统计学上的显著差异（8mg组p=0.0003，12mg组p<0.0001）。