科济生物CT053细胞治疗产品被FDA授予再生医学先进疗法资格

处于临床研究阶段、从事CAR-T细胞、抗体药物研发的科济生物（CARsgen Therapeutics）今日宣布，美国食品药品管理局（FDA）授予其在研CAR-T细胞产品CT053再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。

CT053是全人抗BCMA嵌合抗原受体修饰的T细胞（CAR-T），目前在中国的注册临床试验已在北京朝阳医院、苏州大学附一医院开展，并将在10多家临床研究中心陆续启动；美国和加拿大的注册临床研究也已开始。此次获得RMAT资格，是基于科济生物在中国进行的探索性临床研究结果，是继被FDA认定为孤儿药（Orphan Drug）、被欧洲药监局（EMA） 纳入优先药物（PRIME）计划后，获得的又一重要监管里程碑事件。CT053最新随访结果将在2019年12月9日第61届美国血液学年会（ASH）报告。

科济生物董事长、首席执行官李宗海博士表示：“RMAT资格认定表明CT053有潜力解决复发/难治多发性骨髓瘤患者未满足的医疗需求。RMAT资格不仅对于加速产品开发和生物制品许可申请（BLA）的审查十分重要，而且对于促使患者尽快获得该先进疗法也是无价的。RMAT和PRIME资格使我们能够与FDA和EMA密切合作，快速推进CT053开发，以早日获得全球监管机构的批准。”

关于RMAT

RMAT（Regenerative Medical Advanced Therapy）是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生医疗条款时，为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种快速通道制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品，或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。在研药物要获得RMAT资格认定，必须要有初步的临床研究数据证明药物在治疗、延缓、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或是在未满足医疗需求方面具有积极的结果。获得RMAT资格可同时享受FDA的突破性疗法（Breakthrough Therapy designation）和快速通道（Fast Track）资格的所有优惠政策，从而得到FDA对于药物有效开发的密集指导，包括能够与FDA资深管理人员早期互动以讨论替代或中间终点，支持加速审批和满足审批后要求的潜在方法，潜在的生物制品许可申请（BLA）的优先审查和其他加快开发和审查的机会。

截至2019年9月，FDA共收到并评价了115项RMAT申请，仅有 44 项申请被授予RMAT资格。

关于科济生物

科济生物医药（上海）有限公司，是一家致力于开发创新型CAR-T细胞、抗体等肿瘤免疫治疗药物，以为肿瘤患者提供治疗甚至治愈手段为使命的生物医药企业。公司已经开发了多个CAR-T细胞候选药物，与中国著名医院及医生合作了多项CAR-T细胞治疗肝癌、胃癌、胰腺癌、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、肺癌等的探索性临床研究。目前在中国已经有三个国家药监局许可下的临床研究项目在开展中。