卫材在日本提交FYCOMPA(R) 补充新药申请

欲用于单药治疗癫痫部分性发作、增加儿童癫痫部分性发作适应症及推出新配方

东京2019年2月28日电-- 卫材株式会社（总部位于日本东京，现任社长为内藤晴夫，以下简称“卫材”）近日宣布已在日本为其独家研发的抗癫痫药Fycompa®（吡仑帕奈）提交补充新药申请，意欲将其用于单药治疗癫痫部分性发作，治疗4岁及以上儿童患者的癫痫部分性发作，以及新推出细颗粒制剂。

这一单药治疗癫痫部分性发作的申请基于在日本和韩国进行的一项III期临床研究（FREEDOM / 342研究）结果。在“FREEDOM”研究中，未经治疗的12至74岁癫痫部分性发作患者经 Fycompa 单药治疗后实现无癫痫发作的百分比超出了疗效标准*，且达到了主要终点。在研究342中所观察到的最常见的不良反应（发生率为10%或更高）有头晕、嗜睡、鼻咽炎和头痛，这与迄今为止 Fycompa 的安全性资料一致。

将 Fycompa 用于治疗儿童患者癫痫部分性发作的申请基于一项在日本、美国和欧洲进行的将Fycompa用于相关儿童患者辅助治疗的III期临床研究（311研究）的结果。311研究评估了 Fycompa 在治疗儿童患者（4岁至12岁）用其他药物无法完全控制的癫痫部分性发作或原发性全面性强直 - 阵挛发作的情况，证实了 Fycompa 在儿童患者中的安全性和有效性与在12岁及以上的患者中基本相同。

此外，关于细颗粒配方的附加申请，卫材开发这一配方意在为儿童和服用片剂困难的患者提供便利，使 Fycompa 更易于服用。随后，卫材还进行了一项临床研究，证实了该配方与片剂配方的生物等效性，并由此提交了这一申请。“FREEDOM” 研究和311研究的详细结果将于此后举行的各大学术会议上公布。

抗癫痫新药 Fycompa 由卫材的筑波研究实验室发现，是一种高选择性、非竞争性的 AMPA 型受体拮抗剂，可通过靶向突触后细胞膜上AMPA受体处的谷氨酸活性，减少神经元的过度兴奋。在日本，Fycompa的片剂装（每日口服一次）已上市，被批准用做对癫痫部分性发作（包括继发性全面性癫痫发作）或原发性全面性强直 - 阵挛发作，且使用其他抗癫痫药物控制不佳的癫痫患者的辅助治疗。

日本约有100万癫痫患者。此病可在任何年龄发生，18岁及以下的患者和老年人患者最为常见。

卫材将包括癫痫在内的神经病学作为药品的重点治疗领域，使更多饱受癫痫折磨的患者摆脱癫痫发作的烦恼，并以此为使命。卫材努力满足癫痫患者及其家人的多样化需求，并提高他们的福祉。

【编者按】

1。 关于Fycompa（吡仑帕奈）

Fycompa是由卫材独家研发的一种新型抗癫痫药物。癫痫发作机制之一是由神经递质谷氨酸介导的。该药是一种高选择性、非竞争性的 AMPA 型受体拮抗剂，可通过靶向突触后细胞膜上AMPA受体处的谷氨酸活性，减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。Fycompa的片剂装已在日本上市销售，每日一次，睡前口服。此外，该药的口服悬浮制剂已获准在美国上市销售。

目前，Fycompa已在欧洲和亚洲超过55个国家和地区（包括美国和日本）获得批准，用于辅助治疗12岁及以上癫痫患者的部分性发作（伴或不伴继发全面性癫痫发作）。卫材也在中国提交了将Fycompa用于辅助治疗癫痫部分性发作的申请，且已被指定优先审查。此外，Fycompa已在欧洲和亚洲的50多个国家（包括美国和日本）获得批准，用于辅助治疗12岁及以上癫痫患者的原发性全面性强直 - 阵挛。在美国，Fycompa已获准用于4岁及以上癫痫患者的部分性发作（伴或不伴继发性全面性癫痫发作）的单药治疗。

迄今为止，Fycompa已治疗过全世界超过200，000名患者的所有癫痫适应症。

此外，卫材正在全球范围内进行一项III期临床研究（338研究），意在将该药用于治疗与LG（Lennox-Gastaut）综合征相关的癫痫发作。

2。 关于342（FREEDOM）研究

研究题目

一项无对照组、开放性研究，用于验证吡仑帕奈对未经治疗的癫痫患者的部分性发作（包括继发性全面性癫痫发作）进行单药治疗的疗效和安全性

研究人群

年龄为12岁至74岁、未接受过治疗的癫痫部分性发作且伴有或不伴有继发性全面癫痫发作的患者

治疗方法

口服吡仑帕奈片剂4毫克（癫痫发作时可滴定至8毫克），每日一次，睡前服用

治疗持续时间

治疗阶段（滴定期：6周，巩固期：26周（如果从4毫克滴定至8毫克，滴定期为4周，治疗期为26周））

一项无对照组、开放性研究，用于验证吡仑帕奈对未经治疗的癫痫患者的部分性发作（包括继发性全面性癫痫发作）进行单药治疗的疗效和安全性

研究人群

年龄为12岁至74岁、未接受过治疗的癫痫部分性发作且伴有或不伴有继发性全面癫痫发作的患者

治疗方法

口服吡仑帕奈片剂4毫克（癫痫发作时可滴定至8毫克），每日一次，睡前服用

治疗持续时间

治疗阶段（滴定期：6周，巩固期：26周（如果从4毫克滴定至8毫克，滴定期为4周，治疗期为26周））

延长期

研究地点

日本、韩国

主要终点

患有癫痫部分性发作的受试者在26周的维持期内的无癫痫发作率

结果

89名患者接受了Fycompa单药治疗，其中73名服用4 mg Fycompa的患者在治疗期间无癫痫发作的比例超过了疗效标准*，且达到了主要终点。此外，中期结果表明，4 mg和8 mg患者的总体情况也超过了疗效标准。研究342中观察到的最常见的不良反应（发生率为10%或更高）有头晕、嗜睡、鼻咽炎和头痛，这与迄今为止Fycompa发布的安全性资料一致。

*本研究包括73名患者，疗效评估标准要求有52.1%或更高比例的患者实现无癫痫发作。这一数字考虑了其他抗癫痫药物的单药治疗研究结果。

3。 关于311研究

研究题目

一项非盲研究，用于评估吡仑帕奈口服混悬剂在儿童受试者中辅助治疗用其他药物无法完全控制的癫痫部分性发作或原发性癫痫全面性强直-阵挛性发作的安全性、耐受性和暴露 - 效能关系。

研究人群

180名年龄在4至12岁，用其他药物无法完全控制的癫痫部分性发作或原发性癫痫全面强直-阵挛性发作的患者。

治疗方法

每日口服吡仑帕奈 2-16 mg，睡前服用。

治疗持续时间

治疗阶段（滴定期：最长11周，巩固期：最长12周）

延长期

研究地点

全球（美国、欧洲、日本、亚洲）

主要终点

安全性和耐受性

结果

接受Fycompa治疗的180名患者的疗效与12岁及以上患者相似。本研究中观察到的最常见的不良反应（发生率为10%或更高）有嗜睡、鼻咽炎、发热、呕吐、头晕、流感和烦躁，这与迄今为止Fycompa的安全性资料一致。

4。 关于Epilepsy

美国大约有340万癫痫患者，日本约有100万，欧洲约有600万，中国约有900万，而全世界约有6000万患者饱受癫痫的折磨。大约30%的癫痫患者使用现有的抗癫痫药物不能控制病情。[1] 所以，癫痫仍是一种医疗需求明显未满足的疾病。

癫痫一般按发作类型分类，癫痫部分性发作约占癫痫病例的60%，癫痫全面性发作约占40%。在癫痫部分性发作中，异常电干扰发生在大脑的某块区域，并可能随后扩散到整个脑部，成为癫痫全面性发作（称为继发全面性癫痫发作）。在癫痫全面性发作中，异常电干扰发生在整个脑部，随后可能出现意识丧失或出现全身症状。