本土创新走向国际 中国药物临床研究体系突破新高度

2019年8月6日，中国上海——今日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）中国重要临床研究暨罗沙司他中国Ⅲ期临床研究进展分享会在沪举行。会议旨在分享国际权威医学期刊《新英格兰医学杂志》近期发表的两篇关于肾性贫血创新药罗沙司他的研究论著，并公布了罗沙司他在中国的两项Ⅲ期临床试验结果。此次发布是《新英格兰医学杂志》首次发表由中国大陆医生作为第一和通讯作者的新药Ⅲ期临床研究论文，也是该学术期刊首次背靠背发表中国团队的临床研究成果，表明罗沙司他的创新机制和突破性疗法获得国际学术界的权威认可。

罗沙司他是由珐博进和阿斯利康合作开发的国家1类创新药、全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）。该药在中国的两项Ⅲ期临床研究由上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠教授和复旦大学附属华山医院郝传明教授领衔。此次发表的两篇论著分别介绍了罗沙司他对于接受透析和未接受透析的肾性贫血患者使用罗沙司他进行治疗的结果。

《新英格兰医学杂志》中国重要临床研究暨罗沙司他中国Ⅲ期临床研究进展分享会现场

《NEJM医学前沿》副主编赵剑飞先生介绍：“《新英格兰医学杂志》作为全球最具影响力的临床医学学术刊物之一，聚焦关注全球具有首创性、突破性和前沿性的高质量临床研究成果。罗沙司他中国临床研究具备首创（thefirst）和最优（thebest）两大特点，同时从研究设计以及研究数据上均展现了极高的水准和质量。我们相信，在政府的大力推动和广大医学研究者们的共同努力下，中国将会有更多高质量且具备创新性和临床医学价值的研究走向国际学术舞台。”

《NEJM医学前沿》副主编赵剑飞先生

罗沙司他中国Ⅲ期临床试验首席研究者、上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授表示：“罗沙司他中国临床研究历时8年，过程中克服重重挑战，联合了全国众多优秀的肾脏病专家和研究者，倾注了中国医学科研者们的心血。中国Ⅲ期临床研究的结果能够在全球顶尖学术期刊发表是对我们研究团队的鼓舞和激励。罗沙司他两项中国Ⅲ期临床研究均达到主要有效终点，显示罗沙司他对慢性肾脏病透析与非透析患者的肾性贫血均有显著疗效。”

罗沙司他中国Ⅲ期临床试验首席研究者、上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授

罗沙司他中国Ⅲ期临床试验首席研究者、复旦大学附属华山医院肾内科主任郝传明教授介绍：“罗沙司他的Ⅲ期临床研究结果促使该药获得了中国药品监督管理局快速审批，第一时间惠及了中国的肾性贫血患者。这一成果既得益于我国药品审评审批制度改革释放出的行业创新红利，也是众多临床学者与患者的多方合作的成果。此次研究结果获得国际学术期刊的发表更体现了在中国创新药临床试验体系的进步与成熟，我们坚信未来将有更多优秀的中国临床研究成果会走向国际，为国际医学研究贡献中国的一份力量。”

罗沙司他中国Ⅲ期临床试验首席研究者、复旦大学附属华山医院肾内科主任郝传明教授

本次《新英格兰医学杂志》发表的两项Ⅲ期临床研究结果显示，在中国接受透析治疗的贫血患者中，口服的罗沙司他同注射的阿法依泊汀在临床获益和副作用上无明显差异。在慢性肾脏病未接受透析治疗的贫血患者中，罗沙司他让肾脏病患者获得显著临床疗效，有效纠正和维持患者血红蛋白水平，且安全性和耐受性良好。此外，罗沙司他是口服制剂，避免了依泊汀等注射针剂使用的诸多不便，可减轻患者治疗痛苦，提高治疗依从性。

据悉，罗沙司他已于2018年12月18日在中国率先获批用于慢性肾脏病透析患者的贫血治疗。此外，对于将罗沙司他用于非透析患者的贫血治疗申请也已提交，该申请已进入国家药品审评中心的审核流程中，有望于2019年下半年获批，届时将满足更多中国肾性贫血患者的治疗需求。

关于罗沙司他

罗沙司他是首个在中国获批上市的肾性贫血口服新药，于2018年12月获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于慢性肾脏病透析患者的贫血治疗。该药品在中国获批上市前尚未在其他任何国家上市，目前已在中国大陆可及并开始惠及患者。

作为全球首个低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），罗沙司他通过促进内源性促红细胞生成素生成，改善铁的吸收、利用，降低铁调素等多重作用，有效促进红细胞生成。其作用不受炎症状态影响，也不依赖静脉补铁。

关于慢性肾脏病及肾性贫血

在中国，慢性肾脏病（CKD）已成为继心脑血管、糖尿病之后最常见的重大慢性疾病。据统计，中国成人慢性肾脏病患病率达10.8%[1]，患者人数将近1.2亿1，相当于每10个成人就有1个患有慢性肾病。

肾性贫血作为慢性肾脏病常见并发症之一，其在透析与非透析CKD患者中患病率分别为98.2%和52.1%[2]。据上海一项针对非透析患者的贫血状况调查发现，CKD1-5期患者贫血患病率依次为：22.4%、30.0%、51.1%、79.2%和90.2%3。非透析患者的贫血患病率为51.5%3，贫血治疗率为44.9%3，而治疗达标率仅为8.2%3（11-12g/dL）。接受治疗的非透析患者中，仅有39.8%的患者接受过促红素治疗3，27.1%的患者接受过补铁治疗[3]。

参考文献：

1LuxiaZhang，FangWang，LiWang，WenkeWang，BichengLiu，JianLiu，MenghuaChen，QiangHe，YunhuaLiao，XueqingYu，etal.PrevalenceofchronickidneydiseaseinChina：across-sectionalsurvey.Lancet.2012Mar3；379（9818）：815–822.doi：10.1016/S0140-6736（12）60033-6

2林攀，丁小强，袁敏等，慢性肾脏病患者贫血患病现状调查[J]。复旦学报（医学版）2009，36：562-565

3LiY，ShiH，WangWM，etal.Prevalence，awareness，andtreatmentofanemiainChinesepatientswithnondialysischronickidneydisease：Firstmulticenter，cross-sectionalstudy.Medicine（Baltimore）.2016；95（24）：e3872。